2018年10月29日,《自然-通讯》报道,以色列特拉维夫大学(TAU)开发了一种生物学方法,将装载着编码蛋白质的纳米载体运输到特定细胞。这种突破性的方法可能在治疗各种恶性肿瘤、炎症性疾病和罕见遗传疾病方面非常有用。
在过去的几年中,包裹信使RNA(mRNA)的脂质载体被证明在改变许多致病蛋白质表达方面非常有用。但是将这些信息导向特定的细胞仍然是一个重大的挑战。在这项新研究中,研究者利用载着mRNA的载体——通过一种名为ASSET(Anchored Secondary scFv Enabling Targeting)的生物平台携带一组遗传指令的纳米载体——来靶向免疫细胞中编码抗炎蛋白的遗传指令。研究证明靶细胞中的特异性的抗炎蛋白缓解了结肠炎的症状和疾病严重程度。ASSET技术使用生物学方法引导纳米载体进入特定细胞,以促进基因操作。
本研究为细胞特异性递送mRNA分子开辟了新的途径,并最终可能引入特异性抗炎(白细胞介素10)mRNA作为炎症性肠病的新治疗模式。
这项研究具有革命性意义,它为导入一种能够编码细胞中任何缺乏蛋白质的mRNA铺平了道路。靶向mRNA的蛋白质生产在治疗和研究方面都有很好的应用,研究者下一步将利用靶向mRNA递送来研究治疗炎症性疾病、癌症和罕见遗传病的新疗法。
吴晓燕 编译自:https://phys.org/news/2018-10-platform-based-biology-nanotechnology-mrna.html
原文链接:https://www.nature.com/articles/s41467-018-06936-1
原文标题:Cell specific delivery of modified mRNA expressing therapeutic proteins to leukocytes
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