1奥巴马的竞争者——共和党总统候选人的政策主张

由于陷入了一系列艰苦的州际初选和预选，共和党总统的候选人至今极言及生物技术政策——一些关键的政策除外。一方面，领先的总统候选人承诺取消2010年患者保护与可负担医疗服务法（Patient Protection and Affordable Care Act，PPACA）提出的联邦医疗改革。如果这一承诺实现的话，这种举措会直接影响生物技术发展，因为PPACA法案授权美国食品药品监督管理局（FDA）制定生物仿制药产品的监管途径。潜在候选人也倾向于推翻奥巴马其他政策，如涉及人类胚胎干细胞研究以及影响人类生殖问题的政策。

此前，2011年12月，奥巴马政府采取了在这一领域的关键调整，卫生与人类服务部（Health and Human Services，HHS）部长凯瑟琳·西贝利厄斯否决了FDA批准的紧急避孕产品非处方销售计划B。公共利益医药中心（Center for Medicine in the Public Interest，CMPI）纽约分部总裁彼得·皮茨表示，可以试想一下，如果共和党政府肯定FDA做法，结果将引发很多的争议。这种让政治介入科学的辩论的行为，将会引起令人不安的问题。

此外，共和党总统参选人如果当选的话，也有可能削减联邦其他影响生物技术发展的研究计划预算，包括那些直接促进生物燃料产业发展的政策，或有间接影响的产业计划，如美国国家标准与技术研究所（National Institute of Standards and Technology）在制造业的研究项目。但共和党候选人也可能采取有利于降低企业税收、放松管制等政策。但只有共和党总统候选人从现在的候选人中脱颖而出时，这些宽泛的政策才会变得更加具体。

2 2011年取得重要成绩

回顾2011年初，尽管美国许多其他产业部门在经济和立法方面都令人沮丧，但生物技术产业的确取得一些重要的立法和监管成绩。突出的例子包括：期待已久的FDA生物仿制药产品研发的指南发布；美国发明法（America Invents Act）授权实质性专利改革措施；联邦小企业创新研究（Small Business Innovation Research，SBIR）补助项目重新授权，使获得风险资本支持的生物技术公司也可以获得SBIR资助；正在商议的“处方药使用者收费法第五期（PDUFA V）”。

还存在其他支持生物技术复苏的乐观指标。FDA2011年批准了30种新药，这是自2004年以来最多的一次，其中，生物技术公司表现抢眼。而2012似乎是一个良好的开端，FDA在2012年年初批准的药品包括基因泰克（Genentech）公司开发的、用于治疗成年患者转移性基底细胞癌的药物Erivedge，以及Vertex制药公司开发的、用于治疗囊性纤维化的药物Kalydeco。

3美国FDA有关法案是当前政策争论的焦点

3.1 PDUFA V

生物技术产业组织（Biotechnology Industry Organization，BIO）总裁吉姆·格林伍德称，正在完善的PDUFA V法案是“我们的一个重大胜利”。他表示该法案有助于FDA向“管理科学现代化”靠近，有利于改善该机构对已经批准上市产品的“上市后监管”。BIO、FDA和其他利益相关者的协商过程，以及PDUFA V法案的正式规定，有助于重塑FDA已经被“侵蚀”的价值体系，将再次鼓励FDA官员与公司代表间的非正式沟通。PDUFA V允许在FDA对医药产品审查的同时，医药公司与FDA进行“适时”的非正式沟通，这有助于消除医药产品审查中存在的误解。

虽然无法确定国会是否会对PDUFA V采取商业形式的方法予以处理，但以往有大量的例子证明，涉及FDA或其他政府机构的立法常屈从于政治斗争。如果立法被拖延，FDA可能会被迫解雇那些通过PDUFA途径获得经费来支付薪水的员工。

3.2 TREAT法案

另一个影响FDA的案例是参议员Kay Hagan在2012年2月份提出的“改变监管环境，加速新药审批”的法案（Transforming the Regulatory Environment to Accelerate Access to Treatments，TREAT）。Hagan称此草案旨在为新的医药产品建立一条新的FDA加速审批途径，特别是对于那些治疗严重疾病，危及生命和罕见疾病的产品。如果此法案获得通过，FDA将创建一个管理审查委员会，首席创新官和首席医疗政策员。通过“最为大众熟悉的疾病的专家”参与，扩大专家咨询委员会多样性，并向未获批的药物生产商提供更多的信息。

产业界和患者团体的代表，包括BIO、国家罕见疾病组织和癌症研究之友，都赞同TREAT法案。BIO的格林伍德称，TREAT法案将有助于打破体制障碍，建立更快的科研成果转经途径，并加快患者最迫切医疗需求的研发。然而，公共利益医药中心的Pitts警告称，该组织赞成简化加速审批，但不是为了让产品上市而加速简单的审查。加速审批应适当使用，以满足真正的健康需求。

3.3生物仿制药产品开发指南

在2011年下半年资本市场大幅波动背景下，FDA方面的不明朗因素导致风险投资（VC）对生物技术领域的积极性不高。据人类基因组科学公司总裁兼首席执行官H. Thomas Watkins表示，FDA监管途径的不确定性进一步推动金融市场的不确定性。因此，FDA在2012年2月份发布关于生物仿制药产品开发指南，很大程度上是政府机构减少不确定性、稳定市场的政策措施组成部分。美国企业竞争力研究所（Competitive Enterprise Institute）的Greg Conk表示，FDA对生物防治药品的指南是“祝福和诅咒”并存。虽然患群体反应非常积极，但这个新发布的监管途径可能“充满障碍”，因为创新产品开发商同时也面临“保护患者健康”的巨大压力。

4 法律、伦理问题和转化科学等因素带来新的影响

4.1法律问题

涉及基于DNA的诊断测试的一些悬而未决的知识产权（IP）问题也可能会影响医疗费用。2012年3月，美国最高法院仍在考虑是否对美国分子病理学协会（AMP）诉Myriad Genetics公司的案子进行立案，其中AMP旨在推翻Myriad涉及乳腺癌肿瘤标记物检测的专利。但这一决定仍要等待法院对另一案件的裁决——Mayo协作服务公司诉Prometheus实验室——这项诉讼的核心是对于那些将患者血液检测结果与患者接受特定疗法后的治疗效果相互联系的血液检测是否可以授予专利。而当法院对这些悬而未决的问题进行审查时，美国专利与商标局（USPTO）官员在2012年2月举行了两次关于遗传诊断测试的公开听证会。这些听证会是根据美国发明法（America Invents Act）要求召开的，并处理了许多上述类似的问题。

另外，2011年12月医疗保险与救助中心（The Centers for Medicare and Medicaid Services , CMS）提出了“阳光”（sunshine）规则，作为PPACA的一部分。这些新规要求医药公司报告支付给医生和医院的费用，医生则需要报告在医药公司的投资。Holland & Knight律师事务所的Michael Werner称，这些规定将会使医生远离生物技术公司，但真正需要的是找到合适的方式来管理这些潜在的利益冲突。

4.2伦理问题

参与临床试验的志愿者对生物技术公司产品评估有很大的影响，但关注生物伦理的美国Hastings中心总裁Thomas Murray称，保护人类受试者的主要改革建议还未确定。现行保护人类受试者的制度已沿用了几十年，存在两个大问题：1）联邦法律过于简单，留下巨大的解释空间；2）该系统是分散的，不适合多中心临床试验。另外，2011年12月美国生物伦理问题研究总统委员会发表了一份关于联邦资助的、涉及人类受试者的生物医学研究的报告。虽然只是建议，但该委员会的报告呼吁18个联邦研究监管机构加强数据管理，协调和共享信息。

4.3转化科学举措

美国政府一个值得注意的举措是正式成立国家转化科学推进中心（NCATS）。BIO的格林伍德称，NCATS是生物技术发展的一个潜在的利好因素。而SBIR计划也出现了一些新的积极条款，主要有：1）获得风险资本支持的公司也可以再次竞争性地申请这笔资金；2）SBIR预算拨款规模将从2012财年有关联邦机构预算的2.6%逐步增加到2017年的3.2%。对于NIH而言，未来向SBIR项目的拨款接近每年10亿美元。此外，美国国会看起来有望批准另一个悬而未决的法案，即“疾病大流行与各种灾害应对法”，重新批准支持治疗产品、疫苗和诊断等措施的联邦政府项目。国会也有望更新BioShield特别储备基金，使政府能够购买这类防范措施的产品。

5农业生物和生物能源方面依然存在突出问题

5.1转基因作物

根据国际农业生物技术应用服务组织（ISAAA）的数据，2011年，29个国家超过1600万农民种植了3.95亿英亩的转基因作物，比上一年的播种面积增加了8%。对此，BIO食品与农业执行副总裁Cathleen称，美国农业部（USDA）简化转基因作物监管制度的努力，虽然不是“最吸引人”的，但“绝对是生物技术产业的关键”。USDA一个主要的短期目标是将审查时间减少一半。当前，美国农业部批准的转基因作物品种数量从平均每年1—3种增加到2011年的9种。与此同时，USDA部长Tom Vilsack在2011年重新召开了生物技术与21世纪农业（AC21）咨询委员会，重点研究“共存机制”：如果种植有机作物农民的作物因意外的转基因作物基因漂流而造成收入降低，如何考虑对种植有机作物农民的“补偿”。但美国企业竞争力研究所的Conko称，无论AC21委员会成员向Vilsack建议什么，没有人愿意在大选年处理这个问题。

5.2转基因食品

在转基因食品方面，FDA对一项转基因大西洋鲑鱼的审查仍然被搁置。来自BIO的Enright称，他们每天都在期待FDA公开其对AquaBounty公司开发的这种转基因鲑鱼的环境评估。长期的等待增加了对转基因动物作为食品的全面审查过程的不可预测性，这反过来“扼杀”对开发这种产品感兴趣的公司的创新。Enright称，另一个悬而未决的问题是，对转基因食品加注转基因标签的倡议是否能够进入加利福尼亚州的立法程序。此前，已经有近20个类似的转基因标签计划出现在其他州的立法程序中，但最后无一幸存，Enright担心这种情况还会重现。

5.3生物能源

在生物能源方面，BIO产业与环境生物技术部的执行副总裁Brent Erickson称，2007年联邦立法规定了到2020年可再生燃料的宏伟目标。到目前为止，尽管用纤维素原料替代玉米糖产乙醇的技术还未进入商业化阶段，但其中一些可以在两年内实现。据Erickson所述，国会在2011年年底终止了对玉米糖产乙醇的税收减免政策，纤维素产乙醇技术的税收抵免政策同样将在2012年底到期。尽管有一些“温和的抱怨”，但没有人认为在当前的政治气候中追求税收减免切实可行。

然而，Erickson表示，美国能源部（DOE）、农业部以及国防部（DOD）的联邦项目为生物燃料相关的发展提供了重要支持。例如，DOE 2013财年预算提出将增加生物燃料计划的投资，增加7100万美元用于生物质研发（总额达到2.7亿美元），而DOE支持的所谓“重点行动”的基因组研究计划，预算只增加4200万美元，总额只有1.88亿美元。USDA的研发预算下跌了1.5％，跌至23亿美元，但其农业与食品研究倡议（USDA Agricultural and Food Research Initiative），提出需要增加3000万美元预算，用于发展生物燃料生产用的高品质、高成本效益的原料，并确定生物燃料在农业社会中的社会经济影响等。

在2011年2月的国情咨文中，奥巴马称海军部将购买1千兆瓦的可再生能源。此外，海军有一个“绿色舰队”的倡议，其目标包括“加速生物燃料和混合燃料的采用，以及与USDA和DOE合作，评估生物质原料供应相关的可靠性和风险性。”